KAIST, 난치병 치료제 전달기술 개발

　 난치성 질병의 치료제로 주목받고 있는 단백질을 세포에 전달하는 시스템을 국내 연구진이 개발했다.

KAIST(총장 서남표) 생명과학과 박태관 교수와 목혜정 박사 연구팀은 교육과학기술부 바이오신약장기사업단의 지원을 받아 차세대 핵산계열 약물인 소간섭 알엔에이(siRNA)를 세포내에 획기적으로 전달할 수 있는 나노약물전달시스템을 개발했다고 24일 밝혔다.

이 시스템은 세계적인 저널인 ‘네이처 머티리얼’ 온라인 속보판으로 게재 됐다.

‘siRNA’는 RNA 유전물질로 세포 내 특정 유전자를 분해해 단백질로 발현되지 못하게 저해하는 작용을 한다. 이 때문에 siRNA는 기존 저분자량 약물이나 단백질 약물로 치료하기 어려운 난치성 질병을 치료할 강력한 대안으로 각광 받으며 ‘꿈의 신약’으로 불리고 있다.

그러나 단점도 있다. siRNA를 치료제로 개발하기 위해서는 효과적 약물전달시스템의 개발이 관건인 것. 현재는 로슈같은 다국적 제약 회사만이 일부 siRNA 전달기술을 확보하고 있고, 이 기술 확보를 위해 수조원의 비용을 지불했다.

박 교수팀은 이번 연구에서 화학적 결합 방법을 이용해 siRNA 단량체를 여러 개로 잇는 새로운 방식의 다중 접합체를 제조하는데 성공했다. 이 방식을 이용하면 단백질 발현 저해 효율이 월등하고, 면역반응이 적은 혁신적 나노약물전달시스템을 제조할 수있다.

박교수는 “siRNA가 실제 임상에서 유전자 치료제로서 사용될 수 있다는 것을 입증하는 연구성과”라며 “이 원천기술에 대해 국내외 지적재산권을 확보하고 해외 다국적제약 기업에 기술이전을 추진 중”이라고 말했다.

대전=박희범기자, hbpark@etnews.co.kr”