세포·유전자치료제 기업 이엔셀은 삼성생명공익재단과 공동 출원한 중간엽 줄기세포 배양기술 특허가 미국에서 등록 결정됐다고 18일 밝혔다.
이번 특허는 이엔셀이 개발 중인 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 'EN001'의 제조공정에 적용되는 핵심 원천기술이다.
이번 특허는 중간엽 줄기세포를 초기 단계부터 특정 조건으로 배양해 세포 노화를 최소화하고 고유 분화능과 증식능을 유지하는 기술이다.
세포치료제는 배양이 반복될수록 세포가 노화해 치료 효능이 저하될 수 있다. 해당 기술은 초기 배양 단계부터 노화를 억제해 고품질 줄기세포를 안정적으로 대량 확보할 수 있도록 한다.
이 기술은 이엔셀의 독자 세포배양 플랫폼 'ENCT'를 구성하는 기술 중 하나다. 현재 임상 2a상이 진행 중인 CMT1A 치료제 EN001의 제조공정에 적용되고 있다.
EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포를 기반으로 손상된 말초신경의 슈반세포 증식과 신경 재생을 돕는 치료제 후보물질이다.
이번 특허 등록으로 이엔셀은 EN001 원료 세포의 생산기술에 대한 미국 내 권리를 확보했다. 치료 기전뿐 아니라 제조공정까지 아우르는 특허 포트폴리오를 구축하게 됐다.
한편 이번 특허는 삼성생명공익재단과 공동으로 출원·등록됐다.
CMT1A는 인구 2500명당 1명꼴로 발생하는 대표적인 희귀 유전성 말초신경질환이다. 근력 약화와 감각 저하, 보행 장애 등을 동반하지만 현재까지 근본적인 치료제가 없어 재활치료와 증상 관리에 의존하고 있다.
EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 각각 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.
이엔셀 관계자는 “앞서 등록된 치료 기전 특허와 함께 EN001의 글로벌 권리를 다층적으로 보호하고 삼성생명공익재단과 협력해 CMT1A를 비롯한 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.
한편 이엔셀은 독자 개발한 세포배양 플랫폼 ENCT를 기반으로 EN001을 비롯한 세포·유전자치료제 파이프라인을 확대하고 있다. 최근에는 비만치료제의 근손실 부작용을 억제하는 줄기세포 분비 단백질 신약과 세포치료제 품질관리 관련 특허를 출원했다.
배옥진 기자 withok@etnews.com
