유한양행의 고셔병 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 올해 4월 미국 식품의약국(FDA) 승인에 이어 세계 양대 의약품 규제기관 인증을 확보했다.
유한양행은 YH35995가 최근 EMA로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품으로 최종 지정됐다고 23일 밝혔다.
유한양행은 유럽 내 개발 단계에서 과학적 자문과 규제 절차 수수료 감면 혜택을 받는다. 향후 시판 허가 승인 시 유럽연합(EU) 회원국 전역에서 10년간 시장 독점권을 보장받는 등 글로벌 상업화 전 과정에서 우호적인 인센티브를 적용받는다.
고셔병은 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하돼 당지질의 일종인 글루코실세라마이드가 여러 장기에 축적되는 유전성 희귀 질환이다. 간·비장 비대·빈혈·골격계 이상 등 전신 증상을 동반한다. 중추신경계 이상을 일으키는 '3형 고셔병'은 이 증상을 직접 표적으로 삼아 허가된 치료제가 없다. 의료 현장의 미충족 수요가 매우 높은 영역이다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동 연구를 통해 확보한 뒤 현재 단독 임상 개발을 진행 중인 경구용 저분자 합성효소 억제제 계열 치료제다. 전임상 단계에서 뛰어난 혈액뇌장벽(BBB) 투과력을 입증해 혈장과 뇌 내 글루코실세라마이드 수치를 유의미하게 낮추는 효과를 확인했다. 기존 흡수 한계를 극복해 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있는 대안으로 평가받는다.
현재 최초 인체 대상 임상시험이 진행 중이다. 회사는 올해 5월 이탈리아에서 열린 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄에서 단회투여(SAD) 안전성·약동학 데이터를 공개했다. 데이터를 바탕으로 현재 반복투여(MAD) 임상 단계에 진입해 고하중 투여 시 내약성을 검증하고 있다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “미국과 유럽에서 후보물질의 치료 잠재력을 연이어 확인한 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 긴밀한 협의를 바탕으로 후속 임상 개발의 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 조속히 제공하겠다”고 말했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
