미국 정부가 임상 연구와 신약 개발 주도권을 되찾기 위해 임상시험 규제 간소화에 나섰다. 1상 임상시험 착수 기간을 최대 1년 단축하고 후기 임상에서는 경우에 따라 하나의 핵심 임상시험 결과만으로도 의약품 허가 근거를 인정하는 방안을 추진한다.
중국과 호주 등으로 빠르게 이동한 초기 임상시험 수요를 미국으로 다시 끌어들이겠다는 전략이다.
미국 보건복지부(HHS)는 22일(현지시간) 임상연구와 신약 개발 경쟁력 회복을 위한 범부처 계획 '오퍼레이션 트라이얼블레이저'(Operation TrialBlazer)를 발표했다.
HHS는 최근 초기 단계 임상연구 상당 부분이 해외로 이전하면서 미국의 바이오의약품 혁신 주도권이 위협받고 있다고 진단했다. 이번 조치로 미국을 임상연구와 의학적 발견의 우선 국가로 만들겠다는 목표를 제시했다.
미국 보건복지부 장관인 로버트 F.케네디 주니어는 “미국은 신약 개발에 가장 좋은 곳이어야 하지만 우리는 너무 많은 임상 연구를 해외로 보내고 있다”며 “임상 연구 분야에서 미국의 리더십을 회복하고 불필요한 장벽을 제거하며 더 많은 임상 연구와 투자를 미국으로 유치하기 위한 부서 전반의 협력 노력을 시작하고 있다”고 말했다.
HHS는 1상 임상시험 속도를 6개월에서 최대 12개월까지 단축하는 방안을 제시했다. 미국 식품의약국(FDA)은 신속 임상시험계획승인신청(IND) 시범 프로그램을 마련하고 초기 임상 단계에 맞는 제조·품질관리(CMC) 자료 제출 기준을 명확히 하기로 했다.
FDA는 임상 1상 준비 기업을 지원하기 위해 전용 웹사이트와 상담 창구도 운영한다. 소규모 바이오텍이 임상 프로토콜, 규제 요건, 초기 임상 설계와 관련한 질문에 더욱 빠르게 답변을 받을 수 있도록 하기 위한 조치다.
FDA는 새로운 3가지 가이드라인 초안도 공개했다. 오는 24일 연방관보에 게재될 예정이다.
해당 가이드라인은 최초 인체 투여 임상에서 최소 예상 생물학적 효과 수준(MABEL) 용량을 산정하는 정량적 시스템 약리학(QSP) 기반 접근 방식의 적절한 사용 방안을 담았다. 이는 동물시험 중심의 전통적 용량 산정 방식에서 벗어나 컴퓨터 모델링과 정량적 약리학을 활용해 초기 용량을 설정하도록 지원하는 내용이다.
또 하나의 적절하고 잘 통제된 임상시험에 확증적 증거를 더하면 허가 기준을 충족할 수 있는 경우를 명확히 했다. 최종 확정되면 지난 1998년 발표된 지침을 대체하게 된다.
HHS의 이번 조치는 세계 임상시험 시장에서 중국이 급부상한 게 주효했다.
중국은 2021년 세계 1상 임상시험 점유율에서 미국을 처음 넘어섰다. 2024년에는 등록 임상시험 수에서도 7100건 이상으로 전 세계 39%를 차지했다. 호주도 빠른 임상승인 체계와 높은 1인당 임상시험 수행률을 기반으로 초기 임상 허브 국가로 자리 잡았다.
이번 변화로 국내 제약·바이오 기업들도 수혜를 입을 것으로 보인다. 특히 항암제, 세포·유전자치료제, 희귀질환 치료제처럼 초기 인체 데이터 확보가 중요한 분야에서 활용도가 클 전망이다.
배옥진 기자 withok@etnews.com
