GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질을 미국 바이오 기업에 기술수출했다. 총 계약 규모는 약 6347억원(4억7500만달러)이다.
GC녹십자와 한미약품은 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린 파마슈티컬과 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(코드명 HM15421·GC1134A)'에 대한 독점 라이선스 계약을 맺었다고 30일 밝혔다.
양사는 바이오마린으로부터 선급금 7000만달러(약 935억원)를 받는다. 향후 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤(단계별 기술료)으로 최대 4억500만달러(약 5412억원)를 추가로 수령하며, 제품 출시 이후에는 매출에 따른 별도 로열티를 확보한다.
바이오마린은 한국을 제외한 세계에서 LA-GLA의 임상 개발과 상업화를 맡는다. 국내 허가와 상업화는 GC녹십자와 한미약품이 주도한다. 바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발·상업화 기업으로 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야 포트폴리오를 넓혔다.
파브리병은 당지질 분해 효소인 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍돼 체내에 당지질이 쌓이면서 신장, 심장, 신경계 등 주요 장기가 점진적으로 손상되는 유전성 리소좀축적질환(LSD)이다.
이번에 기술수출한 LA-GLA는 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 기존 ERT 치료제가 2주마다 병원을 방문해 정맥주사(IV)로 투여해야 하는 것과 달리, 약물 반감기를 늘리고 안정성을 개선해 피하주사(SC) 투여가 가능하도록 설계했다.
앞서 진행한 비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯해 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 효능을 확인했다. 이 물질은 한미약품의 독자 약물 지속 플랫폼 기술을 기반으로 발굴한 후보물질에 '헌터라제' 상용화로 검증된 GC녹십자의 ERT 생산·임상 역량을 결합한 공동 파이프라인이다.
지난 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았으며 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행 중이다.
임주현 한미약품그룹 부회장은 “국내 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높인 오픈이노베이션 성과”라며 “LA-GLA의 글로벌 개발을 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공하겠다”고 말했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “양 사의 긴밀한 연구개발(R&D) 협력이 아우러져 거둔 성과”라며 “경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
