HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 섬유아세포 성장인자 수용체 2(FGFR2) 융합·재배열 표적항암제 '리라푸그라티닙'의 암종 불문 적응증 확대를 위한 글로벌 임상 2상 첫 환자 투약을 개시했다고 19일 밝혔다. 리라푸그라티닙은 현재 미국 식품의약국(FDA)에서 담관암 적응증으로 신약 허가 심사를 받고 있다.
엘레바는 최근 삼성서울병원에서 첫 환자 투약을 개시한 데 이어 미국 모핏 암센터에서도 환자 등록과 투약을 진행하고 있다.
엘레바가 이번 임상으로 도전하는 암종 불문 치료제는 암이 발생한 장기와 관계없이 특정 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 치료하는 정밀의료 기반 항암제를 의미한다. 최근 글로벌 항암제 개발이 암종 중심에서 유전자 중심으로 전환되는 흐름에서 리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 표적으로 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 가능성을 검증하게 된다.
이번 임상 2상은 기존 치료 경험이 있는 절제 불가, 국소 진행성 또는 전이성 고형암 환자 가운데 FGFR2 융합 또는 재배열이 확인된 환자를 대상으로 한다. 임상은 리라푸그라티닙의 효능과 안전성을 평가하는 공개라벨, 단일군 시험으로 설계했다. 미국·한국·영국·스페인·프랑스 등 5개국에서 다기관 임상으로 진행되며, 1차 평가지표는 객관적 반응률(ORR)이다.
앞서 진행된 글로벌 임상 1/2상에서 리라푸그라티닙은 담관암을 제외한 13종의 FGFR2 융합·재배열 고형암 환자군 42명에서 의미 있는 항암 활성을 확인했다. 엘레바는 임상 1/2상 데이터와 이번 글로벌 임상 2상 결과를 합산한 통합 데이터셋을 기반으로 최소 7개 암종에서 암종별 5명 이상의 환자 데이터를 확보한 후 중간 분석을 진행할 계획이다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 “리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 정밀하게 겨냥하는 차세대 표적항암제로 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 잠재력을 보유했다”면서 “한국과 미국에서 환자 모집이 시작된 만큼 글로벌 임상 진행에 속도를 내고 암종 불문 적응증 확대 전략을 차질 없이 추진하겠다”고 말했다.
리라푸그라티닙은 담관암 적응증을 대상으로 FDA로부터 우선심사를 진행하고 있다. 신약 허가 여부는 오는 9월 27일 내에 결정된다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
