코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자치료제 KLS-2031의 투여경로를 확장한 '통증 치료용 조성물' 특허가 최근 미국에서 등록 결정됐다고 31일 밝혔다.
이번 미국 특허는 기존 출원한 특허에 새로운 내용의 발명을 추가하는 'CIP' 특허다. 기존에 확보한 미국 특허가 중추신경계(CNS) 직접 투여 방식이었다면, 이번 CIP 특허는 투여경로 한정 없이 전체 신경계로의 전달로 적용 범위를 넓혔다. 코오롱생명과학은 이번 특허로 투여 전략과 개발·상업화 선택지를 다변화하게 됐다고 설명했다.
KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제 후보물질이다. 신경염증 억제와 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 관여하는 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계했다.
미국 특허는 3가지 치료 유전자 중 GAD65·IL-10 유전자 2종을 조합해 과도한 통증 신호와 신경염증을 조절하는 통증 완화·치료용 조성물 기술을 담고 있다. 코오롱생명과학은 연구에서 GAD65·IL-10 유전자 조합을 탑재한 재조합 아데노부속바이러스에서 단독 유전자 또는 타 유전자 조합 대비 우수하면서도 장기적인 통증 완화와 치료 효과를 확인했다.
코오롱생명과학은 KLS-2031 관련 특허를 15개국에 30건 이상 출원·등록했다. 이번 '통증 치료용 조성물' 특허는 한국, 미국, 일본, 유럽, 중국, 인도 등 11개국에서 등록을 마쳤다.
KLS-2031은 GAD65, IL-10 외에도 신경교세포 유래 신경 성장인자(GDNF)를 탑재해 다중 타깃도 가능하다. 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호, 신경염증 개선을 통해 난치성·만성 통증을 조절한다. 관련 연구 결과는 다수 국제 학술지에 게재됐다.
코오롱생명과학은 KLS-2031의 안전성·유효성을 탐색하는 임상 1·2a상을 지난 2020년 미국에서 개시했다. 2024년 6월 수령한 최종결과 보고서에서 KLS-2031은 임상 1차 목적인 약물의 내약성과 안전성을 입증했다. 현재 투약 후 5년 차까지의 장기 안전성·내약성 데이터 확보를 위한 장기 추적 연구를 진행하고 있다.
이한국 코오롱생명과학 대표는 “이번 CIP 특허 등록으로 의약품 최대 시장인 미국에서 투여경로 제한이 없는 KLS-2031의 조성물 권리를 확보했다”면서 “앞으로도 관련 특허 포트폴리오와 연구 논문, 임상 분석 결과를 기반으로 개발을 고도화하고 상업화 전략을 정교하게 구축하겠다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
