“새해 초 엑소좀 치료제의 환자 첫 임상 투약을 시작합니다. 아토피 등 난치병 치료에 새로운 길을 열 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.”
김 수 브렉소젠 대표는 “글로벌 시장에서 통할만한 엑소좀 신약을 위해 차근차근 속도감 있게 나아가고 있다”고 힘줘 말했다.
엑소좀은 중간엽줄기세포에서 채취할 수 있는 나노미터 크기 소포체다. 단백질, RNA, 지질, 핵산 등 다양한 물질을 포함하고 있어 세포로 물질을 전달할 수 있는 약물 전달 플랫폼으로 꼽힌다. 맞춤형 치료제이지만 자가 줄기세포뿐 아니라 동종(타인) 줄기세포로도 생산 가능해 범용성이 높다.
김 대표는 서울대 수의대에서 박사학위를 받고 서울아산병원 줄기세포 부센터장을 역임했다. 배아 줄기세포부터 엑소좀까지 줄기세포 연구의 중요한 지점을 모두 연구한 전문가로 꼽힌다.
김 대표가 2019년 창업한 브렉소젠은 엑소좀을 대량 생산할 수 있는 기술을 가진선두권 업체로 꼽힌다. 바이오 의약품은 '일정한 퀄리티로 대량 생산'이 가능한지 여부가 성공과 실패를 가르는 핵심이다. 브렉소젠은 이런 부분에서 국내뿐 아니라 글로벌시장에서 경쟁력을 가진 것으로 평가받는다.
브렉소젠은 창업 이후 3년 만에 아토피를 적응증으로 미식품의약국(FDA) 1상 허가를받았다. 동종 업계 대비 2배가량 빠른 속도다. 특히 임상시험계획(IND) 신청 후 별도 보완 요구 없이 한 번에 승인을 받는 등 노하우를 인정 받았다.
브렉소젠은 현재 별다른 치료제가 없는 중증 아토피 시장을 먼저 공략할 계획이다. 중증 아토피 치료제 시장은 스테로이드 제제 외에 듀피젠트, JAK억제제 등 신약이 나오고 있지만 부작용 등으로 장기 사용이 어렵다. 상품 출시까지 성공적으로 진행할 경우 연 매출 1조원을 넘는 '블록버스터 신약'도 가능한 상황이다.
김 대표는 “엑소좀은 우리 몸 안에 있을 법한 줄기세포로 생산해 치료를 시도하기 때문에 기존 약처럼 부작용이 심하지 않다”면서 “임상 예정 농도보다 매우 높은 고농도로 실시한 동물실험에서도 부작용이 크게 나타나지 않았다”고 강조했다.
새해 FDA 1상을 진행하는 동시에 심근경색을 겨냥한 두 번째 파이프라인도 임상을 준비한다. 이미 아토피 적응증으로 FDA 임상 허가를 받은 만큼 심근경색 분야에서도 빠르게 임상 단계로 진입이 가능할 것으로 기대하고 있다.
김 대표는 “아직 엑소좀으로 FDA 임상에 진입한 회사가 글로벌에서도 많지 않다”면서 자신감을 보였다. 아토피 적응증으로 큰 산을 한번 넘은 만큼 두 번째 파이프라인도 그 경험을 살려 속도를 높이겠다는 것이다.
김 대표는 엑소좀 기술이 바이오 의약품에서 주도적인 역할을 할 수 있을 것으로 내다봤다. 그는 “기존처럼 질환을 조절하는 기전 하나만 타깃해서는 복잡한 질환을 컨트롤하기가 어렵다는 것이 규명이 되고 있다”면서 “(플랫폼 형식의) 바이오 의약품인 엑소좀이나 유전자·세포 치료제가 주목받는 것도 바로 이런 이유”라고 설명했다. 특히 줄기세포에서 생산된 엑소좀의 경우 기존 약물에서 우려되는 부작용 등이 상대적으로 적다는 장점이 크다는 것이다.
김 대표는 “엑소좀이 약으로 개발하는데 필요한 품질을 조절할 수 있다면 (기존의 신약을 대체하는) 효과를 거둘 수 있을 것”이라면서 “파이프라인의 임상과 더불어 상용화를 위한 제약·바이오 업계와 협력을 모색하겠다”고 말했다.
김시소기자 siso@etnews.com
