파미셀이 조건부 허가가 반려된 '셀그램-엘씨' 이의신청을 이번 주 제출한다. 지적사항을 적극 소명, 세계 최초 알코올성 간경변 줄기세포 치료제 출시를 연내 실현한다는 계획이다.
파미셀은 식품의약품안전처에 이번 주 알코올성 간경변 치료제 '셀그램-엘씨' 조건부 허가 이의신청을 제출한다고 28일 밝혔다. 최장 20일 내 이의신청 수용 여부가 결정됨에 따라 내달 중순 조건부 허가 심사 재개 여부도 판가름난다.
파미셀 관계자는 “통상 조건부 허가 반려 후 60일 이내 이의신청이 가능하다”면서 “이번 주 안에 이의신청을 접수하기 위해 내부적으로 준비 중”이라고 말했다.
파미셀은 지난달 식약처 중앙약사심의위원회로부터 셀그램-엘씨 조건부 허가 반려 통보를 받았다. 세포치료제 조건부 허가는 생명을 위협하거나 중증 비가역질환에 해당하고, 임상시험 형태와 목적이 임상 3상과 유사해야 한다. 중앙약심위는 두 기준을 충족하지 않았다고 판단, 조건부 허가를 반려했다.
조건부 허가는 임상 2상 시험 자료를 바탕으로 의약품 시판을 허가한다. 시판 후 임상 3상 실시와 자료 제출 등 조건을 충족해야 한다.
셀그램-엘씨는 알코올성 간경변을 치료하는 줄기세포치료제다. 여러 종류 세포로 변하는 줄기세포 특성을 이용, 손상된 간 조직을 재생한다. 현재 알코올성 간경병 치료제가 없는 상황에서 세계 첫 치료제 개발로 기대를 모았다. 2017년 12월 식약처에 임상 3상 조건부 품목허가를 신청했다. 미국 식품의약국(FDA)에서도 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받은 상태다.
파미셀은 이번 이의신청에서 임상시험 대상자를 중증환자로 볼지, 임상2상이 3상과 유사한지 등 세포치료제 조건부 허가 기준을 놓고 적극 소명할 것으로 보인다. 실제 지난 달 중양약심위에서는 셀그램-엘씨에 대해 임상 대상자가 중증질환, 비가역적 질환이 맞는지 의문을 표했다. 또 임상2상에서 조직 형태학적 개선을 1차 평가 변수로 봐야하는지도 적절치 않다고 반려 이유를 전달한 것으로 알려졌다.
이의신청이 접수되면 식약처는 최장 20일 안에 수용 여부를 전달해야 한다. 만약 이의신청이 받아들여지면 조건부 허가 심사가 재개된다. 반면 이의신청이 받아들여지지 않을 경우 허가 절차를 처음부터 시작해야 한다.
파미셀은 일단 이의신청 준비에 집중하는 한편 셀그램-엘씨 임상 3상 계획도 수립한다.
파미셀 관계자는 “2017년 중앙약심위에서는 알코올성 간경변(Child-Pugh grade B, C)는 중증의 비가역적 질환에 해당됨을 분명히 했는데 올해 열린 심의에서는 임상시험 대상자가 중증으로 보기 어렵다고 문제삼았다”고 말했다.
정용철 의료/바이오 전문기자 jungyc@etnews.com
