이수앱지스, 희귀질환 치료제 임상시험계획 승인 신청

　이수앱지스는 개발중인 고셔병 치료제의 다국가 임상시험을 위해 식약청에 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출했다고 7일 밝혔다.

　이수앱지스는 희귀질환 치료제로 개발중인 ISU302가 2009년 한국과 브라질에서 동시에 다국가 임상시험을 진행하기로 결정함에 따라 최근 식약청에 서류를 제출했다고 말했다. ISU302는 유전적인 결함에 의해 체내에서 글루코세레브로시다아제라는 효소를 생성하지 못하는 희귀한 유전성 대사질환으로 현재 미국 젠자임에서 개발하여 판매하고 있는 세레자임(Cerezyme)이 유일한 치료제로 사용되고 있다.

　고셔병은 전세계 환자수가 1만여명에 불과한 희귀질환으로서 현재 전세계적으로 처방받고 있는 환자수는 약 5000명에 달하며 매년 1인당 약 2억원 정도의 고가의 치료비가 소요되고, 대부분의 국가들이 100% 건강보험 재정에서 지원을 해주고 있어 국가 건강보험 재정에도 큰 부담을 차지하는 질환이다.

서동규기자 dkseo@etnews.co.kr