JW중외제약이 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 희귀의약품 콘퍼런스 'WODC USA 2026'에서 자체 개발 중인 희귀 신경발달장애 신약 후보물질 'DDC-02' 비임상 연구 성과를 공개했다고 11일 밝혔다.
DDC-02는 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 신호전달 경로를 조절하는 경구용 저분자 화합물이다.
이번 학회에서는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 서로 다른 유전적 원인을 지닌 복수의 희귀 질환 동물모델에서 저하된 인지·행동 기능을 정상 수준으로 회복시킨 데이터가 소개됐다.
특히 증상이 충분히 진행돼 뇌 신경회로가 굳어진 성체 모델에서도 기능적 재구성과 유의미한 회복 효과가 관찰된 점이 핵심 성과다. 기존에는 신경발달장애 특성상 발달 초기 단계가 지나면 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다.
JW중외제약은 해당 물질의 첫 임상 타깃을 피트-홉킨스 증후군으로 설정하고, 오는 2028년 다국가 글로벌 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진한다.
회사 관계자는 “취약 X 증후군 등으로 적응증을 순차 확대할 계획”이라며 “이번 학회 기간 글로벌 제약 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행하며 공동개발 등 파트너십 구축에도 착수한 상태”라고 말했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
