정부가 1년이 걸리던 희귀질환 치료제의 급여 등재 기간을 허가 후 100일 이내로 단축하는 방안을 추진한다. 올해부터 일부 치료제에 우선 급여 등재 후 임상 가치를 평가하며 환자 치료 접근성을 확대한다.
보건복지부와 건강보험심사평가원은 27일 서울 중구 포스트타워에서 '희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진 방향 공청회'를 개최하고, 시범 사업 추진 방안을 소개했다.
올해 도입하는 신속등재 시범 사업은 임상적 유용성과 비용 효과성 등을 모두 따지던 심평원의 급여 적정성 평가 절차를 임상적 유용성 판단에만 집중하는 것이 핵심이다. 임상적 가치가 확인되면 조건부 급여를 적용하고, 3년간 수집한 실사용 근거를 바탕으로 사후 평가를 거쳐 5년 차에 최종 급여를 확정한다.
희귀질환 치료제는 지난해 급여에 등재된 전체 약제 36개 중 16개(44.4%)를 차지하며 높은 비중을 차지하지만, 제한된 치료 선택지는 오랜 숙제였다. 희귀질환 특성상 임상 데이터가 부족하다 보니 비용 효과성을 평가하는 데 긴 시간이 소요됐다. 심평원은 희귀질환 치료제의 허가 후 급여 등재까지 총 360일이 걸린 것으로 추산한다.
이번 신속등재 사업으로 기간은 100일 이내로 줄어들 전망이다. 시범 사업 대상은 외국에서 일정 수준 이상 급여가 적용되면서 등재 필요가 큰 치료제 약 3개를 선정한다. 심평원은 제약사와 요양기관의 사후 임상 자료를 상호 검증하는 체계를 구축하고, 사전에 제약사가 제출한 목표를 달성하지 못하면 약가 인하 또는 전액 본인 부담으로 전환하며 안전장치를 마련했다.
복지부는 이번 시범 사업을 평가해 추후 본사업 전환 시 대상 요건을 재검토한다. 영국, 캐나다, 독일 등은 희귀질환 치료제의 사후 평가를 토대로 한 신속등재 제도를 운영하고 있다.
공청회에서 학계와 글로벌 제약사는 희귀질환 치료 접근성 확대 취지에는 공감하면서도, 약가 기준에 대해 의견이 엇갈렸다. 배은영 경상대 약대 교수는 “희귀질환 치료제의 사전 경제성 평가가 과하게 생략된다면, 이번 사업은 5년 동안 글로벌 제약사에 높은 가격을 보장하는 제도가 될 것”이라고 말했다. 정재호 한국노바티스 전무는 신속등재 품목이 지나치게 적은 점과 사후 임상 평가에 대한 비용 부담을 지적했다.
권병기 복지부 건강보험정책국장은 “희귀질환 환자분에게 필요한 치료제를 빠르게 접근하도록 지원하고, 신속 등재 이후 면밀한 사후 평가로 급여 적정성을 점검하는 시범 사업 추진 방안을 마련했다”면서 “이번 공청회로 현장의 다양한 의견을 적극 반영해 환자의 치료 부담을 낮추는 제도로 자리잡도록 지속 노력하겠다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
