에이비엘바이오의 글로벌 파트너 기업 컴퍼스 테라퓨틱스가 27일(현지시간) 담도암 치료제 토베시미그의 진행성 담도암 환자 대상 임상 2/3상(COMPANION-002) 데이터를 발표했다. 주요 2차 평가 변수인 무진행생존기간(PFS)는 충족했지만, 또 다른 지표인 전체생존기간(OS) 충족에는 실패했다.
이번 임상 2/3상은 담도암 환자의 2차 치료에서 토베시미그의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 것으로, 토베시미그·파클리탁셀 병용요법과 파클리탁셀 단독요법을 비교 평가했다. 총 168명의 성인 환자 중 병용요법 111명, 파클리탁셀 단독요법 57명을 무작위 배정했다.
컴퍼스 테라퓨틱스가 공개한 COMPANION-002 데이터에 따르면, 토베시미그와 파클리탁셀 병용요법은 PFS 중앙값 4.7개월을 기록했다. 파클리탁셀 단독요법의 PFS 중앙값 2.6개월 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다.
모든 환자를 최초 배정군 기준으로 분석하는 ITT 전체생존기간(OS) 분석에서 토베시미그 병용요법의 OS 중앙값은 8.9개월, 파클리탁셀 단독요법은 9.4개월로 OS 2차 평가 변수를 충족하지 못했다.
에이비엘바이오는 파클리탁셀 단독요법 환자군에 토베시미그 병용요법으로 전환(교차투여)한 환자 31명이 포함해, 치료 효과를 직접 비교하는 데 한계가 있기 때문이라고 설명했다. 교차투여 환자는 토베시미그 병용요법 투여로 생존 기간이 연장됐고, 이로 인해 두 치료군 간 생존 기간 차이가 희석됐다는 것이다.
회사는 교차투여로 인한 토베시미그 효과를 확인하기 위해 진행한 사후 하위군 분석에서는 유의미한 차이를 확인했다고 강조했다. 교차투여 환자(31명)의 OS 중앙값은 12.8개월로, 끝까지 파클리탁셀 단독요법만 투여한 환자(26명)의 OS 중앙값 6.1개월보다 유의미하게 길었다.
안전성 측면에서 토베시미그 병용요법은 전반적으로 양호한 내약성을 보였고, 안전성은 이전 연구에서 보고된 결과와 일치했다. 컴퍼스 테라퓨틱스는 이번 COMPANION-002 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 신약허가신청(BLA)을 위한 미팅을 진행한다.
토마스 슈츠 컴퍼스 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 “토베시미그 병용요법은 주요 2차 평가 변수인 PFS를 충족했으며, 1차 평가 변수인 객관적 반응률(ORR)도 17.1%로 충족했다”면서 “이번 임상 2/3상 결과를 바탕으로 FDA와 미팅을 진행하고, 담도암 2차 치료제로 승인받기 위한 BLA를 제출하겠다”고 말했다.
그러나 이번 임상 데이터 발표를 임상 '실패'로 규정한 증권사 보고서가 나오면서 에이비엘바이오 주가는 급락하고 있다. 김민정 DS투자증권 연구원은 28일 보고서에서 “파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스가 발표한 임상 2/3상 최종 데이터에서 PFS은 유의하게 개선됐지만 OS에서는 통계적 우월성을 입증하지 못했다”면서 “과거 ORR 데이터 발표 당시 미국 식품의약국(FDA)이 최종 OS 데이터를 요구했던 만큼 이번 결과로 허가 획득은 쉽지 않을 것”이고 밝혔다.
이날 오전 10시 35분 기준 에이비엘바이오 주가는 13만7100원으로 전날 종가 대비 20.61% 하락했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
