이엔셀이 유럽의약품청(EMA)에 샤르코-마리-투스 병(CMT) 치료 후보물질 'EN001'의 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다. 희귀 신경질환 치료제로서 EN001의 글로벌 개발 가능성을 확대하고, 유럽 내 제도 지원과 사업 권리 기반을 선제 확보한다.
이엔셀은 지난해 2월에는 EN001의 CMT 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA) ODD를 획득했다. 이를 바탕으로 유럽에서의 개발 범위를 확장한다. EMA는 희귀의약품 지정 시 과학 자문, 수수료 감면 등을 제공하고, 허가 후에는 일정 기간 시장 보호 등 인센티브 제도도 부여한다.
CMT는 말초신경 손상으로 인해 근력 저하, 감각 장애, 보행 이상 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환이다. 현재까지 근본적인 치료 옵션은 제한적인 상황이다. 글로벌 시장 내 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환으로 평가된다.
이엔셀은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제 EN001에 대해 초기계대 세포 운용과 독자 개발한 세포배양 플랫폼 기술 'ENCT'를 차별화 요소로 제시했다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 배양 방식으로 설계했고, EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 개발되고 있다.
이엔셀은 현재 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행 중이다. 임상 데이터 축적과 화학·제조·품질관리(CMC) 일관성 확보로 글로벌 임상 진입을 추진하고 있다.
이엔셀 관계자는 “유럽 EMA 희귀의약품 지정 신청은 EN001의 글로벌 개발 전략을 본격화하는 중요한 단계”라면서 “향후 임상 개발 진전과 함께 글로벌 제약사와의 파트너링·기술이전 기회를 지속 검토하겠다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
