메디포스트가 무릎 골관절염 치료제 '카티스템'의 일본 임상 3상에서 통증·기능 개선과 연골 재생 효과를 모두 확인하면서 현지 진출에 청신호가 켜졌다. 한국에서의 장기 상용화 경험과 실사용근거(RWE) 데이터를 앞세워 일본은 물론 미국 진출에도 속도를 낸다.
메디포스트는 13일 서울 포시즌스호텔에서 간담회를 열고 카티스템 일본 임상 3상 결과 1차·2차 유효성 평가 지표에서 모두 통계적 유의성을 확보하며 임상에 성공했다고 발표했다.
오원일 메디포스트 대표는 “임상 결과를 토대로 일본에 진출하고, 미국 임상도 성공적으로 완료해 세계 골관절염 환자들에게 새로운 삶의 희망을 주는 글로벌 줄기세포 선도 기업으로 거듭나겠다”고 밝혔다.
이번 임상은 일본 내 13개 병원에서 총 130명 대상으로 실시했다. 카티스템 투여군 59명과 기존 치료법인 히알루론산(HA) 투여군 61명을 비교하는 무작위 배정·활성 대조군 방식으로 설계했다. 환자를 52주 동안 추적 관찰해 유효성과 안전성을 평가했다.
카티스템 투여군이 시간 경과에 따라 지속적으로 통증과 기능성 개선 효과를 보였다. 반면 HA 대조군은 초기 일부 개선 이후 큰 변화가 나타나지 않았다. 특히 카티스템 투여군은 6개월 이후부터 대조군과 격차가 본격적으로 벌어졌고, 12개월 시점에서는 매우 강력한 통계적 유의성을 확보했다.
무릎 연골 결손의 깊이와 손상 정도를 평가하는 국제표준분류(ICRS) 등급 평가에서도 연골 재생 효과를 확인했다. 연골 손상으로 뼈가 노출된 중증 단계(4등급) 환자에서도 연골 재생이 나타났다.
안전성 측면에서도 중대한 이상반응(SAE)이 모두 약물과 인과관계가 없는 것으로 확인됐다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장은 “통증과 기능성 개선뿐 아니라 연골 재생 효과까지 임상에서 확인한 게 가장 고무적”이라며 “카티스템은 변형성 무릎관절증 환자의 증상 개선과 연골 재생을 가능하게 하는 효과적이고 안전한 재생의료 제품이 될 것”이라고 말했다.
메디포스트는 일본 3상 결과를 토대로 연말까지 현지 품목허가를 신청하고, 내년 말 허가 승인을 목표하고 있다. 이후 약 6개월간 약가 협상을 거쳐 2028년 중순 일본에 정식 출시할 계획이다.
회사는 이미 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠와 독점 판권 계약을 체결했다. 메디포스트 일본법인이 품목허가권자와 제조 책임을 맡고, 테이코쿠는 현지 유통·영업·마케팅을 담당한다. 메디포스트는 계약금 800만달러를 수령했으며 향후 일본 품목허가 시 1000만달러를 추가로 받게 된다.
메디포스트는 국내에서 축적한 장기 실사용 데이터와 일본 임상 결과를 글로벌 시장 공략 핵심 무기로 활용할 방침이다. 카티스템은 2012년 식약처 허가 이후 현재까지 약 3만6700명의 환자가 치료를 받았다.
이승진 본부장은 “한국과 일본의 임상·실사용 데이터를 미국 식품의약국(FDA) 허가에 적극 활용하는 방안을 논의하고 있다”며 “일본 PMDA(의약품의료기기종합기구) 허가 데이터를 인정하는 국가들도 있는 만큼 일본 허가 이후 동남아 등 글로벌 시장 진출도 공격적으로 추진할 계획”이라고 말했다.
배옥진 기자 withok@etnews.com
