아리바이오가 개발중인 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001이 가장 최근 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 키순라(릴리 도나네맙)의 임상 3상과 비교해 동등 이상의 치료 효과를 보일 수 있다는 블라인드 중간 경과 분석이 나왔다.
아리바이오는 지난 22일 AR1001 글로벌 임상3상(Polaris-AD) 한국 임상 연구자 전체 세미나를 열었다고 25일 밝혔다. 경과 분석을 통해 임상 시험 참여 환자 분포 및 기저 특성, 투약 완료 환자의 유효성 추세 블라인드 분석 및 안전성 경과, AR1001의 경쟁 우위 등의 내용을 보고했다.
프레드 킴 아리바이오 미국지사장은 “글로벌 13개국에서 총 1535명(북아메리카 658명, 영국과 유럽 551명, 한국 200명, 중국 126명)의 환자 모집을 완료했다”라며 “FDA 승인 약물인 에자이의 레켐비 (1734명), 릴리의 키순라 (1182명)에 견줄 만한 규모이며 글로벌 기준에서도 매우 성공적인 환자 리크루팅 성과”라고 설명했다. 또 등록 환자의 분포 및 기저 특성이 레켐비와 키순라의 임상3상과 유사해 당초 목표했던 초기 알츠하이머병 환자들의 치료 효과를 관찰하기 위한 유리한 조건을 갖췄다고 밝혔다.
주목할 것은 기존 허가 약물 중 임상 3상 결과가 가장 우수했던 단일항체 주사제 키순라와의 벤치마킹 분석에서 AR1001의 비교 우위 추세를 확인한 점이다.
AR1001 글로벌 임상3상 환자군은 주요 평가지표(CDR-SB, ADAS-Cog 13, MMSE) 시작점 점수가 키순라의 임상 3상 환자군과 가장 유사하다. 1차 평가 지표인 '임상 치매 등급 척도 CDR-SB)' 점수에서 키순라는 전체 투약군에서 악화되지 않은 환자의 비율이 37.7%였고, AR1001은 투약 완료 환자 314명 블라인드 분석에서 41.8%로 더 높게 나타났다. 분석에 활용된 314명은 미국이 80% 한국 20%를 차지했다. AR1001의 다중 작용 기전과 약물 복용 형태가 경구제라는 점을 고려할 때 현재까지 가장 성공적인 결과를 보인 키순라와 견줄 수 있는 유의미한 추세라고 김 지사장은 밝혔다.
또 항체 주사 치료제에서 발생하는 뇌부종 또는 뇌출혈(ARIA) 사례가 AR1001 임상에서는 아직까지 한 건도 보고되지 않았고, 부작용으로 임상을 중단한 환자가 1.2%에 불과해 안전성도 확인됐다.
송동근 아리바이오 뇌과학센터장은 “AR1001 미로데나필은 약물 자체의 제제 개선을 통해 퇴행성 뇌질환에 맞게 최적화를 이뤘고, 기존 PDE5억제제 대비 PDE5 억제능력이 탁월해 낮은 용량으로도 높은 효능과 낮은 부작용율 보이는 연구 데이터를 확보했다”고 밝혔다.
연구자들은 △경도인지장애와 초기 알츠하이머 환자의 데이터 세분화 연구 △진약을 투여 중인 연장 시험 참여 환자에 대한 경과 분석의 필요성 △AR1001 신약 허가 시 약가 산정 △기존 주사치료제와의 병용 (콤비네이션) 요법 연구 확대 등을 제시했다.
김상윤 분당서울대병원 신경과 교수(한국 임상 총괄P.I)는 “중간 경과 데이터는 참고 수준이지만, AR1001 임상 3상의 정확한 환자군 설정, 환자군 모집의 높은 완성도, 낮은 플라시보 개입 가능성 등을 종합하면 현재까지 지표는 충분히 고무적이며 향후 임상결과를 긍정적인 방향으로 예측할 수 있다”고 말했다.
정재준 아리바이오 대표는 “내년 임상종료와 결과 발표까지 전 과정을 빈틈없이 진행하고 신약을 꼭 성공시키겠다”고 밝혔다.
한편 아리바이오는 현재 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 추진 중이다. 합병 기일은 오는 11월 4일이다.
송혜영 기자 hybrid@etnews.com
