헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성신경병증(DPN) 미국 임상 3상(3-2상)에 대한 중간 분석이 지연되고 있다고 밝혔다.
김선영 헬릭스미스 대표는 28일 기자간담회를 갖고 “지난 주말 독립적모니터링위원회(IDMC)에서 안전성과 유효성 데이터 관련 추가 자료를 요청해 중간 분석 결과 공유를 7월로 유보하기로 했다”고 전했다.
헬릭스미스는 당초 이날 간담회에서 IDMC로부터 통보받은 3-2상 중간 분석 관련 결과를 공유할 것으로 전망됐다.
엔젠시스는 헬릭스미스 핵심 파이프라인 중 하나다. 현재 당뇨병성 신경병증(DPN)을 적응증으로 하는 임상 3-2이 진행 중이다. 미국 20개 기관에서 환자 152명을 대상으로 16㎎ 용량을 2회 투여하는 방식으로 진행하고 있다. 지난 25일 기준 134명이 등록해 환자 등록 완료까지 18명이 남은 상황이다. IDMC는 △환자 규모 152명 유지 △환자 규모 최대 250명으로 확대 △임상 중단 등 세 가지 결과 중 1개를 통보할 수 있다.
이날 헬릭스미스는 신규 후보물질도 다수 개발하고 있다고 발표했다. 퇴행성 근육손상 질환을 타겟으로 하는 'NM101', 신경근육 질환을 타겟으로 하는 'VM301'를 소개했다. CAR-T 연구개발 자회사 카텍셀의 후보물질 중 난소암을 타겟으로 하는 'CX804'와 대장암을 타겟으로 하는 'CX801'은 2023년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 하고 있다고 전했다.
정현정기자 iam@etnews.com
