희귀질환 단장증후군 치료제가 국내 첫 선을 보인다.
샤이어코리아는 11일 서울 소공동 롯데호텔에서 단장증후군 치료제 '가텍스주' 허가 기념 기자간담회를 개최, 가텍스주 임상 데이터를 발표했다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질환이다. 심각한 경우 사망에 이른다. 세계 단장증후군 발생률은 인구 10만명 당 24.5명 꼴이다. 국내 환자 수는 1만2000여명으로 추산된다.
가텍스는 국내 최초 허가된 단장증후군 치료제다. 식품의약품안전처에서 8월 허가를 받았다.
가텍스는 장내 호르몬 글루카곤 유사펨타이드-2(GLP-2) 유사체다. 장내 분비세포 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소 흡수율을 높이는 기전을 보유했다. GLP-2는 영양불균형을 초래하는 장벽 기능을 향상시키는데 도움을 준다.
가텍스주는 1일 1회 환자 허벅지, 팔 등에 피하주사 한다. 10시간 이상 대증요법 대비 편의성 자체가 개선됐다는 게 회사 측 설명이다.
임상결과도 주목된다. 가텍스는 3상 임상연구(STEPS)에서 20~24주차에 투여군 43명 중 27명에서 비경구영양요법(PN) 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했다. 같은 기간 위약군은 43명 중 13명만 변화를 보였다.
임상을 완료한 경우 가텍스 투여군 39명 중 48.8%는 24주차에 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선됐다. 총 30개월 간 가텍스를 투여 받은 37명 중 28명이 임상 전과 비교해 비경구영양요법 투여 용량이 20% 감소했다.
임상을 끝까지 완료한 30명 중 70%(21명)는 일주일 중 하루 이상 비경구영양요법 일수가 감소했다. 이중 60%(18명)는 일주일에 3일 이상, 33%(10명)는 더 이상 비경구영양요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 호전됐다.
문희석 샤이어코리아 대표는 “대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 고통을 감소시켜 일상으로 돌려줄 수 있는 치료제”라면서 “앞으로도 치료제가 존재함에도 접근할 수 없는 환자들이 발생하지 않도록 노력할 것”이라고 말했다.
장윤형 의료/바이오 전문기자 why@etnews.com
