이엔셀이 지난달 미국 메사추세츠주 보스턴에서 열린 샤르코마리투스병(CMT) 1E 국제학회에 참가해 'CMT 공동체를 위한 중간엽줄기세포(MSC)' 세션을 개최했다고 17일 밝혔다. 의사와 환자 공동체를 대상으로 MSC의 치료 가능성과 한계를 폭넓게 소개했다.
이엔셀은 CMT 분야에서 중간엽줄기세포(MSC)가 아직 생소한 치료 플랫폼이라는 점을 감안해 이번 세션을 마련했다. 수잔 프로캅 하버드 메디컬 스쿨 교수, 페르난도 피에로 캘리포니아대 교수, 최영환 이엔셀 전문의 등이 연자로 참여했다.
CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키는 대표적인 말초신경 질환이다. 시간이 지날수록 보행이 어려워지고 일상생활의 자립 능력이 점차 저하되는 진행성 희귀질환이다. 통증, 감각 저하, 균형 장애 등이 동반돼 환자 삶의 질을 크게 떨어뜨리지만, 현재까지 승인된 치료제는 없다.
수잔 프로캅 교수는 세계 최초로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 MSC 치료제 라이온실 임상 경험을 바탕으로 “중간엽줄기세포는 축적된 임상 경험으로 일관된 안전성을 입증했다”면서 “최근 FDA의 라이온실 승인과 같은 규제적 이정표는 MSC의 안전성과 치료 잠재력을 다시 한번 보여준다”고 말했다.
페르난도 피에로 교수는 MSC의 장기적 안전성과 치료 가능성에 대해 발표하며 “이엔셀의 EN001이 빠르게 개발돼 환자 삶에 의미 있는 변화를 가져오길 진심으로 바란다”고 말했다.
학회에 참석한 CMT-프랑스 회장이자 CMT1E 환자인 알렉상드르 호아유는 “EN001이 CMT 1E 환자에게 안전성과 유효성을 입증한 결과를 확인할 수 있었다”면서 “한국의 첨단재생의료법을 통해 EN001이 CMT1E 환자에게 조속한 치료 기회로 이어지길 바란다”고 말했다.
최영환 전문의는 “EN001은 현재 국내에서 임상 1b/2a상을 속도감 있고 효율적으로 통합 진행 중으로, 이번 학회에서도 높은 관심을 받았다”면서 “해외 환우회로부터 임상 참여 요청이 늘고 있는 만큼, CMT 환자들에게 치료 기회를 신속히 제공하고 나아가 글로벌 기술 수출에도 최선을 다하겠다”고 말했다.
이엔셀은 지난해 CMT 1E 환자 대상 임상 연구를 마쳤다. 현재 삼성서울병원와 첨단재생치료 개시를 준비하고 있다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
