이엔셀, 유전성망막색소변성 치료 AAV 플랫폼 특허 출원

이엔셀은 특허청에 유전성망막색소변성 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했다고 18일 밝혔다.

유전성망막변성(IRD)은 안구 내 광수용체 사멸로 인해 시세포 및 망막색소상피세포가 점점 파괴되는 유전성 질환이다. 전 세계적으로 2500~3000명 중 1명 빈도로 발견된다. 국내 환자는 약 2만명으로 추산된다.

이엔셀 대표

이엔셀 연구진은 안구 광수용체 세포 내에 특이적으로 전달이 가능한 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 출원하게 됐다. 안구 세포 또는 조직으로의 정확한 유전자 전달 및 발현 효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이다.

AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있다. 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는데 주력한다.

이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키운다는 계획이다.

한편 이엔셀은 최근 싸토리우스코리아와 공동으로 AAV 기반 유전자치료제 대규모 생산성을 확보할 수 있는 공정 개발을 완료한 바 있다.

정용철 기자 jungyc@etnews.com