보령은 자사 혈액암 파이프라인 'BR101801(프로젝트명 BR2002)'이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 작년 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 이후 국내에서도 희귀의약품으로 지정됨에 따라 개발에 더욱 탄력을 받게 됐다.
이번 지정은 희귀암인 '말초 T세포 림프종(PTCL)'에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원이다.
PTCL은 악성림프종의 하나로 진행 속도가 빠르고 치료 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높은 질병이다. 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급하다.
BR101801은 암세포 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질이다. 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중이다.
현재 재발 또는 불응성 PTCL 환자를 위한 2차 표준 치료 방침은 없다. BR101801의 우수한 임상 효과가 새로운 치료옵션으로 역할을 할 수 있을 것으로 기대된다. 2021년 임상 1a상에서 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 '완전관해', 2명에게서 '부분관해'를 확인해 효능을 입증했다.
현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자 대상으로 임상 1b상 중이며 올 하반기 완료 예정이다. 희귀의약품 지정 시 조건부 허가로 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다.
보령 김봉석 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한 번 확인됐다”며 “제한적인 치료옵션으로 고통받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
배옥진 기자 withok@etnews.com
