한미약품(대표 권세창·우종수)은 최근 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 발표한 희귀질환 치료 혁신신약 '랩스 글루카곤 아날로그(HM15136)'와 '랩스GLP-2 아날로그(HM15912)'에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 임상 2상 승인을 받아 글로벌 임상 2상을 시작한다고 21일 밝혔다.
선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 '랩스 글루카곤 아날로그'는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 '랩스커버리' 플랫폼 기술을 적용, 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.
선천성 고인슐린혈증은 2만5000~5만명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 환자들은 해당 질환으로 승인받은 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존했다.
이에 미국 FDA와 유럽 EMA는 2018년 랩스 글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 이어 지난해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.
한미약품은 랩스 글루카곤 아날로그가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도와 안정성에서 우수한 효과를 보이고, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과를 확인했다. 한미약품은 소아 환자가 포함된 이번 임상 2상에서 혁신적 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대했다.
'랩스GLP-2 아날로그'는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다. 단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 10만명 당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다.
환자들은 성장과 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다. 총정맥영양법에는 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어렵고 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.
한미약품은 랩스GLP-2 아날로그가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주는데다, 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.
미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 랩스GLP-2 아날로그를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 지난해에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.
한미약품은 두 신약에 대해 유럽 다수 국가를 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행하고 안정성과 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보할 계획이다.
권세창 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법”이라며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.
정현정기자 iam@etnews.com
