식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 희귀·중증질환 신약 신속 제품화를 위해 환자 경험을 반영한다고 28일 밝혔다.
이번에 개정된 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)는 환자 관점과 실제 경험을 체계적으로 반영한다. GIFT는 생명을 위협하는 중대 질환이나 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다.
주요 개정 내용으로는 GIFT 지정 신청서 내 '환자경험자료 체크리스트'가 신설됐다. 이를 통해 업체는 환자보고결과(PRO), 관찰자 및 임상의 보고결과, 환자선호도 연구, 질적 연구(환자·보호자 인터뷰 등), 환자참여활동 자료 등 제출할 자료의 유형을 명시하고 첨부할 수 있게 됐다. 또한 GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 추가됐다.
기존 식약처의 GIFT 지정 심사는 질환의 중대성, 대체 약제 유무 및 대체 약제 대비 안전성·유효성 개선 여부 등 임상적 요건을 중심으로 이뤄졌다. 하지만 이번 개정을 통해 업체가 환자경험자료를 추가 제출할 경우, 해당 품목의 유익성과 위해성을 보다 종합적으로 평가하는 핵심 참고자료로 활용될 예정이다.
식약처는 “이번 민원인안내서 개정으로 업계의 GIFT 지정 심사 예측성이 높아질 것”이라며 “의약품 사용 주체인 환자의 실제 경험을 체계적으로 반영해 희귀·중증질환 환자와 가족이 체감할 수 있는 치료제가 신속하게 허가되도록 지원하겠다”고 말했다.
한편 식약처는 2011년 '바이오의약품 표준화 및 평가분야 WHO 협력센터'로 지정돼 WHO 규제지침의 제·개정과 아태 지역 이행을 지원하고 있다. WHO 바이오시밀러 평가 가이드라인 제·개정에도 협력했으며 2009년 동등생물의약품 품질평가 가이드라인을 발간하고 2012년 세계 최초로 항체 바이오시밀러 허가를 이끌어낸 경험이 있다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
