GC녹십자(대표 허은철)는 3일 일본 클리니젠(Clinigen K.K.)사와 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'에 대한 기술수출 계약을 체결했다. 클리니젠은 영국에 본사를 둔 특수의약품 제약사로 세계 11곳에 지사를 두고 있다.
이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 헌터라제 ICV 개발·상업화에 대한 독점 권리를 갖는다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받는다. 계약금과 마일스톤은 양사 간 합의에 따라 비공개다.
헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 국내에도 70여명, 일본에는 150여명 환자가 있으며 세계 약 2000명이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 새로운 방식 제형이다. 상업화가 완료되면 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초 헌터증후군 치료제가 된다.
뇌실 투여 제형은 헌터증후군 미충족 수요에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 있다. 뇌실 투여 제형은 약물이 뇌혈관장벽을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형 한계를 극복한다.
일본에서 실시한 헌터라제 ICV 임상 1/2상에서 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산이 크게 감소하는 것으로 나타났다. 이 임상은 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 연구자 주도로 진행했다.
허은철 GC녹십자 사장은 “이번 파트너십을 통해 헌터라제 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 돼 기쁘다”며 “새로운 치료 환경과 기회를 제공함으로써 환자 삶의 실질 변화를 만들기 위한 우리 노력은 계속될 것”이라고 말했다.
성다교기자 dksung@etnews.com
