JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)' 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 입증한 메타분석 결과가 국제 학술지 '헤모필리아'에 게재됐다고 4일 밝혔다.
이번 연구는 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 연구진이 헴리브라 예방요법을 시행한 기존 18개 연구 소아 환자 720명 데이터를 통합 분석한 결과다.
분석 결과에 따르면 헴리브라를 투여한 소아 환자의 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.5회로 집계됐다. 장기적인 장애를 유발할 수 있는 관절 출혈 유병률은 5.4% 수준에 머물렀다.
특히 이번 분석 기간 중 중증 합병증인 두개 내 출혈(ICH)은 한 건도 보고되지 않았다.
헴리브라 도입 전 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 환자군에서 두개 내 출혈 발생률이 환자 1000명당 연간 7.4건으로 추정됐던 것과 비교해 안전성 지표가 대폭 개선된 수치다.
헴리브라는 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 신약이다. 제8인자 제제에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용 가능하다.
최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 유지된다. 임상적 가치를 인정받아 지난해 9월 세계보건기구(WHO)의 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.
국내에서는 2023년 5월부터 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 건강보험 급여가 적용되고 있다.
연구진은 과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈이 헴리브라 투여 후 발생하지 않았다는 점에 주목했다.
헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 변화시켰다고 평가했다.
JW중외제약 관계자는 “이번 연구 결과를 바탕으로 소아 환자들을 위한 임상 근거 축적과 치료 환경 개선 노력을 지속할 계획”이라고 말했다.
임중권 기자 lim9181@etnews.com
