큐로셀이 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 대상 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 안발셀(CRC01)의 임상 2상 개시를 위한 임상시험계획(IND) 변경 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 8일 밝혔다.
이번 IND 변경 신청은 임상 1상 결과를 임상 2상 설계에 반영하기 위해 마련했다. 큐로셀은 임상 1상에서 안발셀의 안전성과 초기 유효성에 대한 가능성을 확인했고, 2상 개시를 위한 최적의 용량을 도출했다고 강조했다. 구체적인 임상 1상 데이터는 올해 안에 학회에서 공개할 예정이다.
변경된 IND에는 확대된 대상자 수와 안발셀의 유효성 평가 항목, 평가 방법이 구체적으로 포함됐다. 주요 유효성 지표는 전체 완전 관해율(OCR)이다. 이밖에 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등을 종합 분석한다.
성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀질환이다. 치료를 받아도 5년 무병생존율이 약 35%에 불과해 미충족 의료수요가 크다. 큐로셀은 안발셀의 임상 2상 개시가 성인 ALL 환자에게 새로운 치료 선택지를 제공할 것으로 기대했다.
김건수 큐로셀 대표는 “현재 허가 절차가 진행 중인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 임상시험에서 입증된 안발셀의 우수성이 성인 ALL에서도 다시 한번 확인되길 기대한다”면서 “CAR-T 치료제를 기다려 온 국내 성인 ALL 환자와 가족들에게 안발셀이 새로운 희망이 되기를 바란다”라고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
