식품의약품안전처가 의약품 개발과 허가심사 과정에 환자의 치료 경험과 선호도를 반영하기 위한 가이드라인을 마련했다. 의약품의 효과와 안전성을 평가할 때 임상시험 결과뿐 아니라 환자가 실제로 경험하는 삶의 질과 치료 부담 등을 보완 근거로 활용한다.
식약처 소속 식품의약품안전평가원은 30일 '환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인'을 제정했다고 밝혔다.
환자경험자료는 질병이나 치료가 환자의 일상생활에 미치는 영향, 치료 방법에 대한 선호도 등을 환자와 간병인의 경험을 통해 수집한 정보다. 환자가 직접 보고하는 건강 상태와 삶의 질, 치료 과정에서 겪는 어려움 등이 포함된다.
이번 가이드라인은 환자경험자료의 유형과 의약품 개발 단계별 활용 방안, 자료 생성·수집·분석 시 고려사항을 구체화했다.
주요 자료 유형으로는 환자가 자신의 건강 상태와 삶의 질을 직접 평가하는 환자보고결과, 치료 방법에 대한 선호도를 분석하는 환자선호도 연구, 환자참여활동, 설문조사 등이 제시됐다.
활용 범위도 의약품 개발 초기부터 임상시험, 허가심사, 시판 후 단계까지 전주기로 설정했다. 특히 의약품 국제공통기술문서(CTD)의 유익성·위해성 평가를 보완하는 자료로 활용할 수 있도록 했다.
가이드라인은 산업계와 학계, 환자단체가 참여하는 협력체계를 통해 마련됐다. 식약처가 추진하는 '2026 식의약 안심 60대 과제'의 하나다.
식약처는 환자경험자료 활용 기준이 구체화되면 의약품 개발 과정의 예측 가능성이 높아질 것으로 기대했다. 특히 기존 치료법으로 충분한 효과를 얻기 어려운 희귀질환 등 미충족 의료수요가 높은 분야에서 환자 중심의 치료제 개발에 기여할 것으로 전망했다.
이상혁 기자 faker@etnews.com
