스테로이드 장기 처방 부작용 한계… 해외선 대안 신약 속속 도입
치료 기술 발전에 맞춘 급여 등 유연한 제도적 뒷받침 시급
전 세계적으로 소아 희귀질환인 듀센근이영양증(DMD)의 치료 패러다임이 단기적인 증상 완화에서 '안전한 장기 관리'로 변화하고 있다. 그러나 국내에서는 이러한 의료 동향을 수용할 제도적 논의가 여전히 초기 단계에 머물러 있어 대책 마련이 시급하다는 지적이 나온다.
의료계에 따르면 듀센근이영양증은 소아기에 발현해 점진적으로 근육이 소실되는 대표적인 진행성 희귀질환이다. 한번 파괴된 근육은 회복이 불가능한 비가역적 특성을 지닌다. 따라서 질환의 진행 속도를 늦추고 환자의 일상생활 유지 기간을 최대한 연장하는 것이 현대 치료의 핵심 목표로 꼽힌다.
문제는 현재 국내 치료 환경이 기존 스테로이드 제제 처방에 지나치게 의존하고 있다는 점이다. 장기적인 스테로이드 투여는 질환 진행을 늦추는 효과가 있지만, 성장 저하와 골밀도 감소 등 치명적인 부작용을 동반해 장기 치료의 지속성을 크게 떨어뜨리는 한계를 안고 있다.
반면 미국과 유럽 등 의료 선진국에서는 기존 약물의 부작용을 극복하기 위한 새로운 치료 옵션들이 임상 현장에 활발히 도입되고 있다. 기존 스테로이드와 유사한 항염증 효과를 내면서도 부작용을 줄인 신약들이 개발되었으며, 일본 넥세라파마가 아시아 지역 판권을 확보한 '아감리(AGAMREE)' 등이 주요 대안으로 평가받고 있다.
전문가들은 글로벌 시장에서 검증된 신약이 국내에 도입되더라도 희귀질환 치료제의 특성상 실질적인 환자 접근성을 높이기 위한 제도적 문턱이 높다고 입을 모은다. 약가 산정이나 건강보험 급여 기준 등 제도적 검토가 글로벌 속도를 따라가지 못하고 있다는 분석이다.
한 의료계 관계자는 “새로운 기전의 치료제가 등장하고 있음에도 국내 정책적 지원은 제자리걸음 수준”이라며 “진행성 희귀질환 환자들이 부작용 우려 없이 안정적으로 장기 치료를 이어갈 수 있도록 유연한 제도적 장치와 사회적 관심이 뒷받침되어야 한다”고 강조했다.
이원지 기자 news21g@etnews.com
