SK바이오팜이 지난 5일부터 7일(이상 현지시간)까지 사흘간 캐나다 몬트리올에서 열린 국제 학술대회 'GBA1 미팅 2025'에서 파킨슨병 혁신 치료제 개발을 위한 최신 연구 성과를 구두 발표했다고 9일 밝혔다.
이번 학회는 파킨슨병 주요 유전적 위험인자인 글루코실세라마이드 베타 1(GBA1) 유전자 변이를 주제로 각국 전문가와 업계 주요 기업이 모여 최신 연구 동향과 치료 전략을 공유하는 자리다. SK바이오팜은 전체 포스터 발표 중 16곳만 선정되는 구두 발표 세션에 포함, 연구 완성도와 주목도를 입증했다고 강조했다.
SK바이오팜은 글루코세레브로시다아제(GCase) 효소를 활성화해 독성 단백질인 알파 시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질 'SKPD'를 개발하고 있다. 파킨슨병 환자의 최대 15%는 GBA1 유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려졌다. GBA1 유전자에 변이가 생기면 세포 내 노폐물을 분해하는 GCase 효소 기능이 떨어지고, 이로 인해 알파 시누클레인이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하며 증상이 악화된다.
이번 발표에 따르면 SKPD는 다양한 동물 모델에서 운동 기능을 정상 수준에 가깝게 회복시켰다. 치료 종료 후 최대 3개월까지 효과가 유지돼 질병 원인을 조절하는 질병수정치료제(DMT)로서 가능성을 확인했다.
SKPD는 뇌세포 내 노폐물을 분해하는 '리소좀'과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식 기능을 활성화해, 파킨슨병 주요 원인인 알파 시누클레인 응집체를 효과적으로 제거하는 것으로 나타났다. 이러한 작용은 파킨슨병의 악화를 늦추는 핵심 원리로 주목받고 있다.
SK바이오팜은 현재 SKPD를 경구용 DMT로 개발하고 있다. 초기에는 GBA1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높일 예정이다. 추후 GBA1 변이 외 파킨슨병 환자로 대상 확장도 계획하고 있다.
이동훈 SK바이오팜 대표는 “파킨슨병 치료 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 질병 원인에 직접 작용하는 혁신 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”면서 “앞으로도 글로벌 경쟁력을 바탕으로 차세대 신약 개발을 선도하겠다”고 말했다.
송윤섭 기자 sys@etnews.com
